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  日前，一項(xiàng)刊登在雜志Nature Biotechnology上的研究報(bào)告中，來自賓夕法尼亞大學(xué)Perelman醫(yī)學(xué)院的研究人員通過對(duì)獼猴進(jìn)行研究發(fā)現(xiàn)，利用基因編輯使其機(jī)體中名為PCSK9的蛋白失活或許能夠有效降低獼猴機(jī)體的膽固醇水平，這項(xiàng)研究中研究人員利用基因編輯技術(shù)對(duì)大型動(dòng)物模型進(jìn)行研究發(fā)現(xiàn)了與臨床疾病相關(guān)的基因表達(dá)水平的降低，基于本文研究結(jié)果，后期研究人員或許有望開發(fā)出新型療法治療對(duì)PCSK9抑制劑并不會(huì)耐受的心臟病患者，同時(shí)這種藥物/療法也能用來抵御機(jī)體的高膽固醇水平。

  正常情況下，PCSK9蛋白能夠抑制受體對(duì)肝臟中過量的有害膽固醇進(jìn)行移除，在臨床中，抑制PCSK9的水平就能夠降低人類機(jī)體中有害膽固醇的水平。然而，某些高膽固醇血癥患者卻不耐受這些藥物，這就提示，基因編輯或許能作為一種治療高膽固醇血癥患者的手段。研究者Lili Wang博士說道，大部分患者都會(huì)反復(fù)注射PCSK9抗體來治療疾病，這項(xiàng)研究中我們發(fā)現(xiàn)，利用基因編輯技術(shù)就能夠讓那些對(duì)抑制藥物不耐受的患者不再需要這種療法進(jìn)行治療了。

   研究人員對(duì)歸巢核酸內(nèi)切酶（meganuclease）進(jìn)行工程化修飾，使其能夠特異性地識(shí)別并且失活PCSK9基因，隨后研究者利用腺病毒載體（AAV）來攜帶歸巢核酸內(nèi)切酶干擾靈長(zhǎng)類動(dòng)物肝臟中的PCSK9基因。研究者發(fā)現(xiàn)，在利用中等和高劑量AAV載體治療的動(dòng)物機(jī)體中，PCSK9的水平下降了45%-84%，而且有害膽固醇的水平也下降了30%-60%，且其具有一定的臨床相關(guān)性，能夠穩(wěn)定減少。

   對(duì)肝臟活組織分子分析結(jié)果表明，基因編輯能夠誘發(fā)PCSK9基因中出現(xiàn)40%-65%的突變，更為重要的是，本文中使用的AAV載體劑量能夠在治療血友病患者的臨床試驗(yàn)中安全有效地使用。研究者James M. Wilson博士表示，當(dāng)我們將AAV與工程化修飾的歸巢核酸內(nèi)切酶進(jìn)行配對(duì)用于編輯時(shí)，就能在非人類的靈長(zhǎng)類動(dòng)物中獲得令人印象非常深刻的數(shù)據(jù)，我們利用了30多年的基因療法經(jīng)驗(yàn)，推動(dòng)了在體內(nèi)進(jìn)行基因編輯的轉(zhuǎn)化科學(xué)研究，同時(shí)還能強(qiáng)化在非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物中進(jìn)行的早期研究以評(píng)估療法的安全性和有效性。

  后期研究人員還需要進(jìn)行更為深入的研究來減輕動(dòng)物模型中的毒性作用以及脫靶效應(yīng)的發(fā)生；除了高膽固醇血癥患者以外，本文研究數(shù)據(jù)還能提示研究人員可以利用相同的技術(shù)開發(fā)治療因多種其它基因突變所誘發(fā)的廣譜性肝臟代謝疾病的新型療法。

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