近日出版的《細胞·干細胞》雜志上的這一突破性研究,能幫助科學家認識艾倫—赫恩登—達得利綜合征(AHDS)、阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等神經性疾病的關鍵機理,并找到治愈它們的良方。
美國威斯康星麥迪遜大學近日發(fā)布公告稱,該??茖W家利用誘導多能干細胞技術,在實驗室構建出血液與大腦的屏障模型。
威斯康星麥迪遜大學化學和生物工程教授艾瑞克·舒斯塔帶領其團隊,利用 AHDS 患者的細胞培育出誘導多能干細胞,不僅重建了 AHDS 疾病,更在實驗室構建出血液與大腦屏障模型。“如果我們一直停留在神經細胞的研究階段,不進一步突破,我們就永遠不能識別 AHDS 等神經性疾病的關鍵特征。”舒斯塔說。
AHDS 是一種只影響男性的罕見精神運動性疾病。該病由一種能控制甲狀腺激素進入大腦的基因產生先天性缺陷引起,缺陷基因使轉運蛋白 MCT8“失靈”,無法幫助甲狀腺激素穿過血液與大腦屏障。
由于胎兒的血液與大腦屏障在發(fā)育早期就能形成,因此,雖然能從母體獲得大量甲狀腺激素,但這些激素無法穿越屏障進入大腦,干細胞從而導致患者一出生就出現(xiàn)認知和語言障礙、肌肉萎縮及運動異常等嚴重癥狀。隨著年齡增長,患者不得不依靠輪椅生活。
舒斯塔團隊構建的血液與大腦屏障模型,不僅能幫助科學家揭示 AHDS 的發(fā)病機理,開發(fā)出減輕 AHDS 癥狀的藥物,還可用于研究阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等其他神經性疾病。
磺胺甲氧噠嗪 英文名稱: Sulfamethoxypyridazine CAS號: 80-35-3 質量規(guī)格: >98%,BR
磺胺甲氧噠嗪(標準品) 英文名稱: Sulfamethoxypyridazine CAS號: 80-35-3 質量規(guī)格: 分析標準品
TCEP;三-(2-甲酰乙基)膦鹽酸鹽 英文名稱: TCEP; hydrochloride CAS號: 51805-45-9 質量規(guī)格: >99%,BR
N,N-二甲基甲酰胺(分子生物學級) 英文名稱: N,N-Dimethylformamide CAS號: 68-12-2 質量規(guī)格: >99.5%,分子生物學級
干細胞
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