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自2012年起，一種稱作為CRISPR的強大的“基因組編輯"技術便被研究人員用來剪切、破壞、替換或是添加生物體的DNA序列?，F(xiàn)在來自約翰霍普金斯大學醫(yī)學院的科學家們證實，這一系統(tǒng)還可以且有效地改變?nèi)祟惛杉毎?/p>

在發(fā)表于《Molecular Therapy》雜志上的一篇研究報告中，該研究小組表示這些研究成果可以簡化及加快改變和定制人類誘導多能干細胞(iPSCs)的研究工作，使得iPSCs能夠成為一種療法或用于開發(fā)模式系統(tǒng)來研究疾病或測試藥物。

約翰霍普金斯大學醫(yī)學院醫(yī)學講師葉朝暉（Zhaohui Ye，音譯）博士說：“干細胞技術正在迅速地發(fā)展，我們認為離我們能夠將iPSCs用于人類治療的日子已不會太遠。這是*項研究詳細記述了CRISPR在人類iPSCs中的應用，展示了它在這些細胞中的潛能。"

CRISPR源于包含著稱作為成簇的規(guī)律間隔的短回文重復序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)片段DNA的微生物免疫系統(tǒng)。這一工程編輯系統(tǒng)利用了一種DNA剪切酶和一段短RNA片段，后者可將這一工具引導到研究人員希望在基因組中引入切口或其他改變的位置。

以往的研究表明，相比于其他的基因組編輯技術例如轉錄激活樣效應因子核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)，CRISPR能夠通過這些干預更有效地引起基因組改變或突變。

盡管CRISPR具有一些優(yōu)勢，近期的一項研究表明它還有可能在人類癌細胞系中引起大量的“脫靶"效應，尤其是改變研究人員并不想觸及的一些基因。

為了解這種不良效應是否會發(fā)生于其他人類細胞類型中，葉朝暉、約翰霍普金斯大學醫(yī)學院醫(yī)學和腫瘤學教授程臨釗(Linzhao Cheng)及同事們，在人類iPSCs中比較了CRISPR和TALEN。iPSCs是一種行為像胚胎干細胞的重編程成體細胞，人類iPSCs已在疾病的治療和研究方面顯示出巨大的應用前景。

研究人員比較了兩種基因編輯系統(tǒng)在iPSCs中刪除已知基因，或是切除一段基因并以其他基因來替代它的能力。研究人員選擇了JAK2、SERPINA1和AAVS1來作為模式基因：當JAK2基因突變時可引起一種稱作為真性紅細胞增多癥的骨髓異常；SERPINA1突變則可引起α1抗胰蛋白酶缺陷——一種可引起肺病和肝病的遺傳性疾??；此外，近期的研究發(fā)現(xiàn)AAVS1是人類基因組中插入外源基因的一個“安全港"（ safe harbor）。

比較結果發(fā)現(xiàn)當只是簡單地刪除這些基因的某部分時，在所有三個基因系統(tǒng)中CRISPR比TALEN更，其誘導的切割高100倍。而當利用這些基因組編輯工具來替換基因的某部分，例如JAK2和SERPINA1基因的致病突變時，CRISPR和TALEN在患者來源的iPSCs中顯示出大致相同的效率。

該研究小組說，與人類癌細胞系的結果相反，CRISPR和TALEN在人類iPSCs中具有相同的靶向特異性，只擊中設計影響的基因。研究人員還發(fā)現(xiàn)相比于TALEN，CRISPR系統(tǒng)具有一個優(yōu)勢：當只有一個拷貝的基因受累時，可以設計它只靶向包含突變的基因，而不影響患者的健康基因。

葉朝暉和程臨釗說，這些研究結果結合早些時候發(fā)表在干細胞期刊《細胞干細胞》(Cell Stem Cell)雜志上的一項相關研究，確證了CRISPR是一種在人類iPSCs中編輯基因的有用工具，且脫靶效應風險極小。

“CRISPR介導的基因組編輯為在生物學相關細胞中實現(xiàn)許多的遺傳應用打開了一扇大門，可促使更好地了解人類疾病及其潛在療法，"程臨釗說。